Chine : Mort d’une enfant lors d’un essai de thérapie génique ignorée

Le décès d’une fillette de six ans, survenu en mars 2025 à la suite d’une thérapie génique expérimentale en Chine, a été ignoré par les chercheurs, selon une enquête publiée jeudi par la revue Science et le blog spécialisé Retraction Watch.

Surnommée « Mei », l’enfant souffrait du syndrome de Snijders Blok-Campeau, une maladie génétique rare associée au gène CHD3. Cette condition entraîne notamment des déficiences intellectuelles, mais les personnes atteintes ont généralement une espérance de vie normale. Une semaine après avoir reçu un traitement visant à corriger cette mutation dans le cerveau, la fillette est décédée d’une grave réaction immunitaire.

L’enquête révèle que les parents, qui avaient déboursé plus de 800.000 dollars pour ce traitement expérimental, n’avaient pas été correctement informés des risques. Avant cette intervention, « Mei » montrait des progrès en orthophonie et en ergothérapie, malgré un léger déficit cognitif.

L’essai clinique était dirigé par le neuroscientifique Zilong Qiu, qui cherchait à développer une thérapie génique ciblant directement le cerveau à l’aide d’éditeurs de bases génétiques. Après le décès de la fillette, il a publié dans Nature un article consacré à des travaux précliniques, sans faire mention de ce cas.

Le chercheur a simplement indiqué que « combler le fossé entre la recherche préclinique et l’application clinique rest (ait) un défi majeur ». Sept experts consultés dans le cadre de l’enquête estiment que les risques ont été minimisés et appellent à un examen approfondi des données présentées.

Cette affaire soulève de nouvelles questions sur l’utilisation de traitements expérimentaux chez des patients atteints de maladies non mortelles. Elle intervient alors que la Chine cherche à se positionner dans le secteur des biotechnologies, plusieurs années après le scandale de 2018 impliquant le généticien He Jiankui.