Maladies rares : Que va changer le nouveau plan de lutte du gouvernement ?

C’est une bonne nouvelle qui laisse un goût d’inachevé. Après des mois d’attente, le gouvernement a enfin dévoilé son quatrième plan national pour les maladies rares. Doté de 223 millions d’euros par an, il vise à améliorer le diagnostic, la prise en charge et l’accès aux soins pour les trois millions de Français touchés par ces pathologies. Mais si les associations saluent certaines avancées, elles regrettent que des enjeux majeurs restent sans réponse.

« Il a au moins le mérite d’être sorti, ce plan maladies rares », a résumé Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon, lors de son lancement au ministère de la Santé. En effet, le précédent plan, qui couvrait la période jusqu’en 2022, était arrivé à son terme sans qu’une nouvelle stratégie ne soit immédiatement mise en place. Ce retard, en partie dû à l’instabilité politique, a longtemps inquiété les associations, qui réclamaient une meilleure structuration des soins et un soutien renforcé à la recherche.

Un plan centré sur le diagnostic et les soins

Le nouveau programme s’inscrit dans la continuité des précédents en mettant l’accent sur plusieurs axes clés. L’un des volets majeurs est l’augmentation du nombre de centres de référence, ces établissements spécialisés dans la prise en charge des maladies rares. Une centaine de nouveaux centres seront créés, portant leur total à plus de 600 à travers le pays.

Autre avancée importante : l’élargissement du dépistage néonatal. Actuellement limité à 13 maladies, il sera étendu à 16, avec notamment l’introduction d’un test génétique pour l’amyotrophie spinale. Une avancée jugée encore insuffisante par les associations, qui rappellent qu’en Italie, plus de 40 maladies sont dépistées dès la naissance.

Un espoir fragile pour l’accès aux traitements

L’accès aux médicaments innovants reste un point de tension. Ces traitements sont souvent extrêmement coûteux et difficiles à financer pour un nombre restreint de patients. Le gouvernement promet des travaux pour adapter les dispositifs d’accès précoce et compassionnels, afin d’accélérer la mise à disposition de certaines thérapies. Mais l’Etat se veut prudent. « Il ne faut pas donner de faux espoirs », a prévenu le ministre de la Santé Yannick Neuder, soulignant la nécessité d’une évaluation rigoureuse avant tout remboursement.

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Un positionnement qui ne convainc pas totalement les associations. L’AFM-Téléthon milite depuis longtemps pour la création d’un fonds public destiné à financer les traitements qui ne sont pas jugés rentables par l’industrie pharmaceutique. Un mécanisme qui pourrait être financé par une taxe sur les laboratoires, une piste qui ne figure pas dans le plan actuel.